Nell’emofilia A, la profilassi primaria rappresenta il gold standard del trattamento.
La profilassi consente infatti di raggiungere livelli di FVIII sufficientemente elevati (3-5%) che portano ad una riduzione dell’incidenza dei sanguinamenti, specialmente articolari, dei conseguenti accessi al pronto soccorso e delle ospedalizzazioni, e ad una riduzione dell’artropatia, favorendo così uno stile di vita attivo per il paziente.
Per ottenere questi risultati, tuttavia, è necessaria la rigorosa aderenza del paziente al programma terapeutico stabilito dal medico.
Una scarsa aderenza al regime di profilassi può limitare infatti l’efficacia del trattamento e contribuire alla prevenzione subottimale dei sanguinamenti.
In questo contesto risulta pertanto evidente l’importanza che vanno ad assumere i fattori VIII ricombinanti a emivita prolungata (rFVIII EHL) che, grazie al loro profilo farmacocinetico modificato e ai loro dosaggi e schemi terapeutici innovativi, forniscono l’opportunità di una profilassi in cui si coniughino un minor numero di infusioni con un livello di protezione adeguato a diversi stili di vita, favorendo così l’accettazione e l’aderenza da parte dei pazienti.
L’impiego clinico delle nuove opportunità terapeutiche per la profilassi dell’emofilia A va condiviso con la comunità scientifica per aggiungere alle evidenze degli RCT l’esperienza di real life acquisita.
Le Relazioni sono quindi intervallate da momenti interattivi di discussione, denominate Esperienze a confronto, con la condivisione e lo scambio di opinione tra i Relatori della propria esperienza clinica; i Moderatori effettueranno quindi la sintesi e inviteranno alla discussione i Partecipanti.